真实世界资料与研究
Real-world data and study design · RWD / RWE
真实世界资料指日常诊疗等过程中常规收集的健康及医疗服务资料，例如电子病历、处方、保险理赔和登记资料。分析这些资料，才可能形成关于药物使用、获益与风险的真实世界证据。
读文章时怎么看
先分清资料从哪里来、研究怎样组织比较，再看人群是否可比、用药与事件怎样判定，以及缺失资料和混杂因素怎样处理。资料来源多，不等于比较已经可靠。
最容易误解什么
真实世界资料不是观察性研究的同义词，也不自动代表因果关系。它可以用于不同设计，包括嵌入常规诊疗的随机试验。人年是发生率的时间分母，不能因资料来源多样，就把使用人年说成必然要求。
资料来源与研究设计分开看
电子病历记录诊疗，处方记录开药，保险理赔记录支付；它们可能帮助研究大量患者，也可能遗漏未就诊的症状、实际服药情况或重要病史。先核实资料能否回答这个问题，而不是只看数据库有多大。
若患者使用哪种药不是由研究者随机分配，不同用药者可能本来就有不同疾病、基础风险或就医习惯。这类观察性比较需要处理混杂；即使调整已测量的因素，未测量或测量不准的差异仍可能影响解释。
把GLP-1的两部分证据分开
GLP-1案例中的随机试验汇总，与FDA另行讨论的Sentinel观察性比较，是不同来源和设计的分析。按人年报告的6.4与3.8例/10万人年来自随机试验汇总，不能标成Sentinel研究结果。
这也解释了为什么换一种药作对照，估计可能不同。先问比较了哪些人、何时开始随访、怎样识别事件，再讨论观察到的关联能支持多强的因果判断。
用案例练习读研究
阅读全文：GLP-1 罕见风险为什么仍需要警告 →区分随机试验汇总的人年发生率、日常诊疗资料的来源，以及观察性比较的证据边界。
本篇播客链接待补。