真實世界資料與研究
Real-world data and study design · RWD / RWE
真實世界資料指日常診療等過程中常規收集的健康及醫療服務資料，例如電子病歷、處方、保險理賠和登記資料。分析這些資料，才可能形成關於藥物使用、獲益與風險的真實世界證據。
讀文章時怎麼看
先分清資料從哪裡來、研究怎樣組織比較，再看人群是否可比、用藥與事件怎樣判定，以及缺失資料和混雜因素怎樣處理。資料來源多，不等於比較已經可靠。
最容易誤解什麼
真實世界資料不是觀察性研究的同義詞，也不自動代表因果關係。它可以用於不同設計，包括嵌入常規診療的隨機試驗。人年是發生率的時間分母，不能因資料來源多樣，就把使用人年說成必然要求。
資料來源與研究設計分開看
電子病歷記錄診療，處方記錄開藥，保險理賠記錄支付；它們可能幫助研究大量患者，也可能遺漏未就診的症狀、實際服藥情況或重要病史。先核實資料能否回答這個問題，而不是隻看數據庫有多大。
若患者使用哪種藥不是由研究者隨機分配，不同用藥者可能本來就有不同疾病、基礎風險或就醫習慣。這類觀察性比較需要處理混雜；即使調整已測量的因素，未測量或測量不準的差異仍可能影響解釋。
把GLP-1的兩部分證據分開
GLP-1案例中的隨機試驗彙總，與FDA另行討論的Sentinel觀察性比較，是不同來源和設計的分析。按人年報告的6.4與3.8例/10萬人年來自隨機試驗彙總，不能標成Sentinel研究結果。
這也解釋了為什麼換一種藥作對照，估計可能不同。先問比較了哪些人、何時開始隨訪、怎樣識別事件，再討論觀察到的關聯能支持多強的因果判斷。
用案例練習讀研究
閱讀全文：GLP-1 罕見風險為什麼仍需要警告 →區分隨機試驗彙總的人年發生率、日常診療資料的來源，以及觀察性比較的證據邊界。
本篇播客連結待補。